1. 預期用途

Alpha-1-Antitrypsin (AAT) 屬于絲氨酸蛋白酶（絲氨酸蛋白酶抑制劑）家族的抑制劑和彈性蛋白酶是主要的生理靶點。

血漿衍生的治療性 AAT 產品用于治療 AAT 缺乏癥 (Alpha-1)，這是一種幾乎在所有人群中發現的可導致成人和兒童肝臟和肺部疾病的遺傳疾病。

AAT 的第一個國際標準由從血漿中純化的 AAT 制成，由治療濃縮物制造商提供，主要用于標準化測定用于替代療法的 AAT 效力，包括血漿衍生產品、重組產品和轉基因產品。該標準還適用于將總蛋白和抗原濃度分配給 AAT 制劑。

對于抗原測定，各個實驗室應調查用于待測材料的抗體的適用性。這在測試重組產品時尤其重要，因為糖基化模式的差異可能會影響結果。研究報告可作為 BS 工作文件 WHO/BS/06.2044 和 WHO/BS/08.2092 獲得。

2. 注意
NIBSC 05/162 Alpha-1-抗胰蛋白酶(標準品）不適用于人類食物鏈中的人類或動物。

該制劑含有人類來源的材料，最終產品或從中提取的原材料都經過測試，發現 HBsAg、抗 HIV 和 HCV RNA 呈陰性。與所有生物來源的材料一樣，這種制劑應被視為對健康有潛在危害。應根據您自己實驗室的安全程序使用和丟棄它。此類安全程序應包括戴防護手套和避免產生氣溶膠。打開安瓿或小瓶時應小心謹慎，以免割傷。

3. 單元

AAT 的第一個國際標準的效力是作為合作研究的一部分確定的，其中 AAT 的抑制活性是通過對胰蛋白酶的滴定來確定的。活性胰蛋白酶的摩爾濃度通過使用4-胍基苯甲酸4-硝基苯酯鹽酸鹽(NPGB)的活性位點滴定來確定。 AAT 和胰蛋白酶形成緊密的 1:1 化學計量復合物，因此 AAT 針對已知濃度的胰蛋白酶滴定允許以摩爾單位表示活性 AAT 濃度。本國際標準中活性 AAT 的濃度為每安瓿 243 nmoles。還使用包括氨基酸分析在內的多種方法測定了標準品的總蛋白質和抗原濃度，發現與活性濃度一致。這相當于每安瓿 12.4 毫克 AAT，應用分子量為 51 000 克/摩爾，該制劑通過質譜測定。具有不同分子量的重組制劑將需要不同的轉換因子來計算重組制劑的活性抑制劑摩爾數的毫克量在包含本標準的滴定試驗中確定。國際標準傳統上是基于共識值分配的單位，代表特定的主要標準被測量，因此沒有分配不確定性。安瓿的不確定性

05/162的含量可以認為是填充的變異系數為0.15%

4. 內容

生物材料原產國：英國。重構后，每個安瓿除了活性 AAT 外，還含有磷酸鹽緩沖液和鹽水（17 mM 磷酸鹽；38 mM 氯化物，81 mM 鈉，pH 7.0）和作為填充劑添加的 144 mM 甘露醇。沒有添加其他蛋白質。總共制備了 9792 個 05/162 安瓿，平均填充重量為 1.0057 g (cv = 0.15 %)，平均干重為 0.0468 g (cv = 3.74 %)，殘留水分為 0.6615% (cv = 11.31 %) ）。

NIBSC 05/162 Alpha-1-抗胰蛋白酶(標準品）

5. 存儲

未開封的安瓿瓶應在 -20oC 或以下避光保存。

請注意：由于凍干材料固有的穩定性，NIBSC 可能會在環境溫度下運輸這些材料。

6. 開瓶指南

DIN 安瓿瓶有一個“易開”顏色的壓力點，窄的安瓿桿在此與較寬的安瓿瓶主體相連。各種類型的安瓿破碎機可商購獲得。要打開安瓿，輕輕敲擊安瓿以收集底部（標記）端的材料，并按照安瓿破碎器隨附的制造商說明進行操作。

7. 材料的使用

在重新配制之前，不應嘗試稱量凍干材料的任何部分

本國際標準旨在作為當地校準器的主要參考材料，不應用作試劑。安瓿瓶應儲存在 -20 °C 或以下（但在環境溫度下運輸并且在短時間內保持穩定）。使用前，安瓿瓶應加熱至室溫，安瓿的內容物應在 1 ml 蒸餾水中重新配制，并儲存在冰上，以便在同一天使用。